── 遺伝子治療の最前線で研究されている先生が、東洋医学部門に籍を置いているというのは面白いですね。素人目には、医療技術の両極端を担当しているように見えます。

確かに奇妙に感じられるかもしれませんね。ですが、神経に関わる病気を扱う医師として、遺伝子治療と漢方は、何の違和感もなく両立していると考えます。これまで、脳や神経の病気は、治すことができないと思われてきました。このため、しびれやめまい、頭痛といった症状の緩和が治療の中心だったのです。こうした症状には漢方が有効でした。実際、今も私の外来患者の約8割に漢方を使っています。私は、学生時代から30年以上にわたって東洋医学を研究してきました。漢方自体は神経以外の病気でも重要な治療法のひとつですが、学内で最も詳しいのが私だったので、東洋医学部門の教授をしています。かつては、日本東洋医学学会の副会長もしていました。

ところが近年、神経の病気を治せる可能性がある医療技術が出てきました。それが遺伝子治療だったのです。症状を和らげるだけではなく、治癒させることを目指して、遺伝子治療の研究と実用化に注力しています。

生きるための機能を外から補う

── なるほど、対症療法として東洋医学が重要で、根治療法には遺伝子治療が必要だったということですか。先生が治療の対象としている神経の病気とは、どのようなものなのでしょうか。

日本では高齢化が急速に進み、20年後には80歳以上が人口の14.5%を占めると予測されています。そして、高齢になるとパーキンソン病やアルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、多系統萎縮症（MSA）などの神経変性疾患に罹る人が増えてきます。神経変性疾患とは、脳や脊髄の中の特定の神経細胞が、徐々に死んでいくことで起きる病気です。パーキンソン病では筋肉がこわばって手が震えるといった症状が、アルツハイマー病では記憶障害や判断能力の低下といった症状が出てきます。

世界保健機関（WHO）の予測では、2040年には、がんや心臓病に次いで、あるいはそれら以上に、神経変性疾患が原因で亡くなる人が多くなるとみられています。これからの高齢化社会において、その治療の重要性は極めて高まり、遺伝子治療はそこで大きな貢献をすることでしょう。

── 遺伝子治療とは、どのような治療法なのでしょうか。

遺伝子には、私たちが生きていくために必要な、体を正しく動かしたり、維持・成長させたりするタンパク質を作る情報が書き込まれています。遺伝子治療では、体の外から遺伝子を患部の細胞中に入れることで、病気によって失われた正しいタンパク質を作り出す機能を回復します。

遺伝子を細胞に導入する方法には様々なものがありますが、私たちはベクターという、導入したい遺伝子を組み込んだウイルスを媒体として使う方法を採用しています。あらかじめ、ウイルスの遺伝子の中に導入したい遺伝子を組み込み、それを導入先の細胞（宿主細胞）に感染させます。すると、ウイルスは宿主細胞中に自らの遺伝子とともに目的の遺伝子も入れます。こうすることで、狙ったタンパク質を作り出す遺伝子が宿主細胞の中で発現（機能を発揮）し、病気を治すことができるのです。

遺伝子治療の安全性は飛躍的に高まった

── 体の外から遺伝子を入れる、しかもウイルスを使うと聞くと、ちょっと不安になります。副作用はないのでしょうか。

あまり心配することはないでしょう。

確かに、遺伝子治療の歴史は、決して平坦なものではありませんでした。遺伝子治療に用いるベクターには、レトロウイルス^＊1、アデノウイルス^＊2、アデノ随伴ウイルス（AAV）^＊3など、いくつかの種類があります。このうち、レトロウイルスでは、導入した遺伝子が人の染色体に組み込まれたことで、がんを引き起こす遺伝子を活動させてしまった例がありました。さらに、アデノウイルスでも、特殊な遺伝病を持つ患者の治療において、強烈な免疫反応による全身の炎症を起こして亡くなった例がありました。この2つの事故から、遺伝子治療はリスクが高い治療であるという印象を持った人は多いと思います。

ところが、AAVをベクターに活用する技術が確立され、こうした状況は一変しました。AAVを使った遺伝子治療は、血友病、網膜色素変性症、嚢胞性線維症などで盛んに臨床試験が実施されてきました。これまでに世界中で173の例がありますが、AAVベクターが原因とされる有害事象は全く発生していません。もちろん、私たちが取り組んでいる遺伝子治療の研究開発でも、AAVベクターを利用しています。